AL0804是一款高度脑渗透性、新型选择性口服GCS抑制剂，用于治疗神经病变性糖脂贮积病，包括戈谢病（II型和III型）、GM2神经节苷脂贮积症（Tay-Sachs和Sandhoff病）、GM1神经节苷脂贮积症和某些遗传形式的帕金森病。AL0804有很高的GCS抑制活性（IC50为11.7nM）和高度的选择性。同时，AL0804具有很好的组织穿透性，尤其对大脑的穿透能力非常强，显著高于其它在研的脑穿透性GCS抑制剂。在III 型戈谢病小鼠模型中的头对头比较显示，AL0804具有明显优于GCS抑制剂Venglustat的疗效。

AL0804已完成临床前IND-enabling研究，支持AL0804的进一步临床开发。 AL0804的1/2期临床试验计划于2024年启动。

出版物和演示文稿:

Michael Babcock, Ying Feng, Benjamin Liou, Venette Fannin, Yi Lin, Jerry Shen, Ying Sun. Development of AL00804, a novel brain penetrant glucosylceramide synthase inhibitor, to treat Gaucher disease and other neuronopathic glycosphingolipid storage diseases. World Symposium Feb 22-26 2023, Orlando, Florida