AceLink Therapeutics，一家临床阶段生物医药公司，今日宣布，公司自主研发的治疗法布雷病的药物AL01211获中国国家药品监督管理局（NMPA）药品评审中心（CDE）批准纳入“突破性疗法”。

法布雷病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积病，主要影响肾脏、心脏、皮肤和周围神经系统，并可导致广泛的轻度至重度症状，甚至产生可能危及生命的后果，如肾衰竭、心脏疾病和卒中。AL01211是AceLink Therapeutics自主研发的一款新型选择性口服葡萄糖神经酰胺合成酶（GCS）抑制剂，可从根源上减少法布雷病致病性底物的生成，从而改善患者的症状、生活质量和预后。与现有每两周一次静脉输注的酶替代疗法相比，口服给药更为便捷，且小分子药物的组织渗透性更佳，可高效渗透至疾病相关的组织细胞，降低致病性底物沉积，有望为患者提供更安全有效的新型疗法，弥补现有治疗手段的不足。

AL01211已在澳大利亚和中国完成两项健康受试者中的1期临床试验，均显示出良好的安全性，一致且稳健的药代动力学和药效学反应。两项研究均表明，AL01211总体的安全性和耐受性良好，在任何试验剂量水平下均未观察到严重不良反应。另外，一项正在中国进行的AL01211针对法布雷病患者的II期临床研究也表明AL01211总体安全性良好，初步的药效学和疗效数据显示患者体内底物水平的显著降低，各脏器功能或症状的稳定以及患者生活质量的改善。

AceLink CEO陈文表示：“此次AL01211获CDE突破性疗法认定，是公司在创新药物开发和临床研究中的又一重大里程碑，有助于该产品的进一步加速推进，早日让法布雷患者有更多的治疗选择，大大改善生活质量，减轻疾病负担“。

关于AL01211

AL01211是一种专利所有的非脑渗透性GCS抑制剂，具有高活性（个位数纳摩尔IC50）、高选择性及其它良好的药物特性，支持每日一次口服给药。AL01211提供了一种临床急需的口服小分子疗法，作为法布雷病酶替代疗法的替代疗法，避免频繁的静脉输注。

关于GCS抑制剂

GCS催化鞘糖脂合成的第一步，鞘糖脂是一组生物活性分子，在各种细胞过程和疾病中起重要作用。GCS抑制剂减少鞘糖脂的合成，从而对糖脂积累引起的法布雷病和戈谢病等疾病产生疗效。

关于AceLink Therapeutics，Inc.

AceLink Therapeutics 成立于2018年，是一家临床阶段生物医药公司，旨在开发下一代口服底物减少疗法 (SRT)，以解决未满足的重大医疗需求并改善患有遗传性鞘糖脂代谢疾病患者的生活质量。该公司正在开发一系列突破性疗法，包括针对法布雷病的2期项目以及1型戈谢病的项目。欲了解更多信息，请访问 www.acelinktherapeutics.com，或联系[email protected]。