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产品管线
AL1211是一款新型选择性口服GCS（葡萄糖神经酰胺合酶）抑制剂，与目前已批准或正在开发的其他 GCS 抑制剂相比，具有独特而优越的特性。AL1211是一种强效GCS抑制剂，在GCS酶测定中IC50（半抑制浓度）为7 nM，活性显著优于其它在研的GCS抑制剂。AL01211的脱靶活性很低，对其它GCS抑制剂常见的脱靶位点（如GBA2）无明显作用活性，因此具有更高的选择性。AL1211有很强的组织穿透性，能在口服给药后迅速穿透到各个组织（如肾脏、心脏、肝脏、肌肉、外周神经节等）。重要的是，AL1211基本不能透过血脑屏障，因而可以最大限度地提高非中枢病患组织的药物浓度，但不会出现药物所致的中枢系统并发症。
与酶替代疗法（ERT）相比，AL1211提供了一种更方便、更有效的治疗方法，ERT需要繁重的静脉输注，而且由于组织渗透性差，疗效可能受到限制。
我们在前期进行了支持AL1211临床开发的IND-enabling研究。我们也已经在澳大利亚和中国完成了AL1211在健康受试者中的两项1期临床试验，这些研究显示了一致且稳健的药代动力学和药效动力学反应，血浆GL1和GL3水平随AL1211暴露量的增加而不断降低。 重要的是，两项研究均表明AL1211安全且耐受性良好，在任何试验剂量水平下均未观察到严重不良反应。我们已获得中国（NMPA）和美国（FDA）对于开展针对法布雷病患者的2 期临床试验的监管许可，试验目前正在进行中。